【ワシントン共同】米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２２日、筋力が低下していく遺伝性の希少疾患「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」に対する初の遺伝子治療薬を承認した。治療法が限られる深刻な病気の患者に、効果が予測された段階で薬を届ける迅速承認とした。メーカーは今後、実際に身体機能を向上させられることを立証する必要がある。卸売価格は３２０万ドル（約４億６千万円）。
この病気は筋肉の維持に必要なタンパク質が遺伝子変異のため作れず、筋肉が萎縮していく。主に３〜５歳の男児が発症、２０代までに肺や心臓に機能不全が起き、命を落とすこともある。
薬は「エレビジス」で、４〜５歳の患者が対象。
